Quel est le principe des essais cliniques ?

Il s’agit de tester sur l’homme de nouveaux médicaments, modes d’administration (injection, comprimé…), dosages ou moyens de traitement. Ils se divisent en trois phases, poursuivant chacune un but.
– Phase I : vérifier l’innocuité. Pour cela, on administre le produit à des doses croissantes à un petit nombre de patients (entre 10 et 50).
– Phase II : évaluer l’efficacité. Là, on administre la dose sélectionnée lors de la phase I à une centaine de malades.
– Phase III : prouver un bénéfice. Ce bénéfice peut être mesuré en regardant, par exemple, si le médicament retarde la progression de la maladie (on parle de survie sans progression) ou s’il prolonge l’espérance de vie des patients (survie globale).

Pour cela, on va répartir les patients (plusieurs centaines) en deux groupes. Le premier, appelé témoin, reçoit le traitement standard de référence et le second, le traitement expérimental. Ni l’équipe soignante ni le malade ne savent comment se fait la répartition : c’est ce que l’on appelle une étude en double aveugle. Pour que la comparaison soit possible, les 2 médicaments doivent être utilisés dans la même localisation, au même stade de la maladie et au même moment du parcours de soin. Par exemple, on va comparer 2 médicaments dans le traitement du cancer du poumon (localisation) métastatique (stade) chez des patients n’ayant jamais reçu de traitement auparavant (parcours de soin).

Comment y participer ?

Les essais cliniques sont pris en compte, lors des réunions de concertation pluridisciplinaire, dans le choix de la stratégie thérapeutique à adopter pour un patient. Si votre médecin ne vous en a pas proposé, n’hésitez pas à aborder la question.
Vous pouvez connaître les études en cours en consultant le registre des essais cliniques de l’INCa. Si l’une d’elles vous intéresse, discutez-en avec votre médecin, qui contactera le responsable de l’étude pour lui soumettre votre dossier.
Sachez que vous pouvez bénéficier d’un essai clinique dès votre première ligne de traitement.

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Est-ce contraignant ?

Intégrer un essai clinique entraîne un suivi médical plus intense, et des analyses voire des hospitalisations plus fréquentes, que lorsque l’on reçoit un traitement déjà autorisé. Si l’essai clinique ne se déroule pas dans votre hôpital, vous serez également amenée à effectuer des déplacements.

Puis-je être refusée ?

Oui. Les essais cliniques portent sur des profils particuliers. Pour y être inclus, il faut respecter certains critères : âge, sexe, atteinte ganglionnaire, marqueurs génétiques… Pour limiter les risques de complication, les personnes souffrant de pathologies autres que celle étudiée (cardiaques, rénales, etc.) peuvent en être exclues. Les femmes enceintes en sont aussi écartées pour éviter de mettre en danger leur bébé.

Est-ce que je prends un risque ?

Le fait d’intégrer un essai clinique ne fait pas de vous un cobaye. Depuis 1988, la loi Huriet encadre de manière stricte la recherche médicale. Elle prévoit notamment que le protocole soit validé par un Comité de protection des personnes, constitué de 7 membres appartenant au monde médical (chercheurs généralistes, pharmaciens, infirmiers…) et de 7 membres de la société civile (psychologues, juristes, représentants d’association de patients…). Ce cadre juridique à parité de représentation garantit que le protocole soit éthique et ne constitue pas une perte de chance. Même au sein du groupe témoin, vous recevrez la thérapie de référence pour votre pathologie. Au moindre signe d’effets indésirables sévères ou de progression du cancer, vous serez redirigée vers un autre traitement. Vous pouvez aussi décider de quitter l’essai, à tout moment et sans aucune justification.

Si je suis dans le groupe témoin, puis-je quand même avoir accès au traitement innovant ?

La participation à un essai clinique ne donne pas d’avantage pour l’accès au nouveau traitement. Pour en bénéficier, vous devrez attendre, comme n’importe quel autre patient, que les essais aient été validés et que le médicament ait obtenu une autorisation de mise sur le marché (ou temporaire d’utilisation).
Une seule exception : si, lors des analyses intermédiaires, les résultats montrent que le traitement testé est clairement supérieur à celui de référence, alors il est parfois possible qu’il soit administré aux patients du groupe témoin. Car les en priver représenterait une perte de chance.